El niño afectado por el mal de Pompe inicia el tratamiento experimental.

El pequeño Lucas toleró bien la primera dosis del único fármaco, aún sin comercializar, que puede salvarle de una muerte anunciada
COLPISA/MADRID

Lucas, el bebé de ocho meses afectado por la enfermedad de Pompe, empezó a recibir ayer en el hospital Gregorio Marañón de Madrid el tratamiento, aún en fase de investigación clínica, que puede salvarle de una muerte segura antes de cumplir el año. Fernando Royo, director de Genzyme España, laboratorio que fabrica el producto, explicó que la terapia consiste en la administración por vía intravenosa de la enzima Alfa 1,4 glucosidasa. Esta enzima presenta un mal funcionamiento en los afectados, al intervenir en el metabolismo del glucógeno, provocando su acumulación en los tejidos y alterando su función hasta causar la muerte celular.

«El tratamiento, que hay que mantener de por vida, consiste en una infusión endovenosa, un suero, cada dos semanas», explicó Royo, quien precisó que su administración es «muy lenta», sobre todo durante los primeros meses. Además, implica mucha precaución hasta que se comprueba que es bien tolerado por el organismo del enfermo y no provoca peligrosas reacciones alérgicas.

Optimismo

Javier Fernández, padre de Lucas, se mostró muy satisfecho y «optimista» respecto a la futura respuesta de su hijo al tratamiento y confió en que su caso ayude a que otros afectados se beneficien también del fármaco antes de su comercialización, prevista para finales de 2003.

«A ver si la Administración se involucra o si algún centro (sanitario) español quiere convertirse en centro de referencia», dijo, para que otros niños con enfermedad de Pompe puedan tener acceso al medicamento. Fernández agradeció el apoyo recibido por parte de la Asociación Española de Glucogenosis y del laboratorio Genzyme, «que se ha volcado con Lucas».

Según explicó, el niño se encontraba tranquilo mientras recibía la primera dosis de este tratamiento 'compasivo' y no presentaba ninguna reacción adversa. «Ahora Lucas tiene que seguir luchando él solo contra la enfermedad, porque ya se ha hecho lo que se podía hacer».